Belgische Pia  baby van het jaar

Zo’n babyverkiezing bestaat natuurlijk niet, maar anders had Pia, de Belgische baby van nu dertien maanden, deze overtuigend gewonnen.
Pia bewoog ‘heel Vlaanderen’ om in slechts twee dagen bijna twee miljoen euro voor haar in te zamelen. Tevens dwong zij onder druk van de Belgische publieke opinie de Zwitserse farmareus Novartis tot een gebaar: het gratis beschikbaar stellen van honderd doses van het geneesmiddel Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld. Een geste die voor het bedrijf in theorie een omzet vertegenwoordigt van bijna 200 miljoen euro.
Heel opmerkelijk dat een kind in een paar maanden zoiets heeft kunnen losmaken, zonder het zelf te beseffen natuurlijk. Pia lijdt aan een zeldzame spierziekte, SMA. De afkorting staat voor spinale musculaire atrofie. Deze erfelijke ziekte komt naar schatting bij 10 tot 20 op 100.000 mensen voor, in vier types.
Type 1 en 2 gaan vlak na de geboorte al gepaard met ademhalingsproblemen. Voor deze categorie geldt een lage levensverwachting (bij type 1 slechts twee jaar). Europa zou in totaal 1600 patiënten type 1 tellen.
Sinds kort is er nieuwe hoop, zelfs voor de ergste gevallen van SMA. Het was de reden voor de ouders van Pia de hulp van het publiek in te roepen om hun kind in aanmerking te laten komen voor de Zolgensma-therapie, inmiddels door de Belgische media omgedoopt tot het ‘Pia-medicijn’.
Pia domineerde wekenlang het nieuws, niet alleen vanwege de hartverwarmende solidariteit van de Vlamingen. De Belgische media toonden zich ook van een grimmige kant: waarom, in hemelsnaam, moet een potentieel levensreddend medicijn 1,9 miljoen euro kosten?De Belgische hoogleraar Jan Rosier, gespecialiseerd in vraagstukken rond biotechnologie, sloot een opiniebijdrage in De Standaard af met een citaat uit Plato’s ‘De ideale staat’: “Het summum van immoraliteit is om bij al je misdaden de schijn te wekken een fatsoenlijk mens te zijn.” Novartis zet volgens de auteur zijn geweten achter slot en grendel.
Dat deed waarschijnlijk pijn in Basel, waar het hoofdkantoor van Novartis is gevestigd. Belgische kranten publiceerden ook een interview met Martine Barkats, een Franse wetenschapster die aan de wieg stond van Zolgensma (‘1,9 miljoen euro is te veel voor mijn ontdekking’, zei ze onomwonden).
Zij legt uit waarop de gentherapie is gebaseerd: kinderen als Pia missen in hun DNA een specifiek gen. En Zolgensma kan een kopie van dat gen in het DNA inbrengen. Zij verrichtte haar pionierswerk, gefinancierd met publiek geld van overheid en patiëntenorganisaties, voor een Frans onderzoeksinstituut. Die instelling was te klein voor de laatste fase: het testen en de commercialisering van het veelbelovende middel. Daarvoor werd een overeenkomst gesloten met het beursgenoteerde Amerikaanse farmabedrijf Avexis, dat in 2018 werd overgenomen door Novartis, voor bijna 8,7 miljard dollar. De overnamesom, die natuurlijk wel volgens de mores van de beurs moet worden terugverdiend, betekent een overnamepremie van bijna zeventig procent ten opzichte van de beurskoers. Nogmaals ‘au’ in Basel. Novartis heeft zelf dus geen onderzoek gedaan, maar geïnvesteerd in toekomstige winst- en omzetverwachtingen van een middel dat primair met gemeenschapsgeld is ontwikkeld.
Pia heeft de behandeling inmiddels achter de rug. Haar ouders melden verbeteringen, maar zeggen realistisch te willen blijven in afwachting van verdere resultaten.
De deuk die Pia door de massale aandacht in België in het imago van Novartis heeft geslagen, zat de Zwitserse bazen niet lekker. Enkele dagen voor kerst kwam het bedrijf met opmerkelijk nieuws naar buiten: het stelt het dure middel gratis beschikbaar aan honderd patiëntjes, wereldwijd, buiten de VS. Over de inmiddels omstreden toewijzing, via loting, heeft het bedrijf zich naar eigen zeggen laten adviseren door bio-ethici.
Volgens Novartis is van een gezondheidsloterij die beslist over leven en dood geen sprake en is de methodiek verantwoord gezien de beperkte productiecapaciteit op dit moment. Aangemelde patiënten die in eerste instantie worden uitgeloot, blijven in de pot zitten en krijgen nieuwe kansen. Uiteindelijk is het onvermijdelijk dat kinderen toch buiten de boot vallen. “Helaas”, moest Avexis-directeur Karel Fol toegeven op de Belgische televisie.
Novartis stelt dat het een manier is om honderd doses wereldwijd te verdelen zonder dat één kind of land een voorkeursbehandeling krijgt.

Commentaar: Gezondheidsloterij

Begrijpelijk dat het verloten van een peperduur levensreddend medicijn onder maximaal honderd patiëntjes vragen oproept.
Pervers en wreed zijn voor de hand liggende emotionele reacties op deze ‘gezondheidsloterij’.
Vergeet de opwinding. Het Zwitserse farmabedrijf Novartis dat over enkele dagen begint met het weggeven van honderd doses Zolgensma heeft ook over de ethische aspecten nagedacht. Boosheid leidt te veel af van de kwestie waar het echt om gaat: de dreigende onbetaalbaarheid van geneesmiddelen. Een prijs van 1,9 miljoen euro die in de VS is overeengekomen, is onverteerbaar, hoe goed het middel tegen de zeldzame spierziekte SMA ook is.
Novartis lijkt dit ook te beseffen en heeft last gekregen van een knagend geweten, na alle publiciteit in België over de baby Pia. Vlamingen hebben in twee dagen het benodigde bedrag voor ‘het duurste medicijn ter wereld’ bijeengebracht, waarna Pia de behandeling kon ondergaan.
Gewetenswroeging is iets waarop de Big Pharma, de grote beursgenoteerde farmabedrijven, zich zelden laat betrappen.
Alleen daarom al is het Novartis-initiatief te verwelkomen. Wellicht draagt het in de sector bij aan een beter besef van maatschappelijk verantwoord ondernemen.
Verwacht er niet te veel van. De bedrijven zitten klem in een economisch verdienmodel dat hen verplicht tot winstmaximalisatie ten behoeve van de aandeelhouders. Toch is het gebaar waarmee Novartis zijn gedeukte imago repareert ook op te vatten als een schuldbekentenis. Het verhaal van Pia legt kraakhelder een systeemfout bloot, of beter nog een fout systeem.

Mediahuis, Regionale Dagbladen, berichtgeving en Commentaar,  28 december 2019

Startpagina Journalist en Schaker

Overzicht Internationaal